Shkencëtarët po testojnë një ilaç të vjetër për kollën si një trajtim për sëmundjen e Parkinsonit
Një provë e rëndësishme klinike për sëmundjen e Parkinsonit sapo ka nisur në MB. Prova e Fazës III të kontrolluar nga placebo do të testojë nëse një mjekim për kollën ekzistuese për një kohë të gjatë mund të ngadalësojë përparimin e gjendjes neurodegjenerative dhe të përmirësojë cilësinë e jetës së njerëzve. Studimet e mëparshme kanë sugjeruar se ilaçi mund të ndërveprojë me proteinat e trurit kyç për zhvillimin e Parkinsonit.
Ilaçi quhet ambroxol dhe është përdorur që nga fundi i viteve 1970 si një përbërës i zakonshëm në mjekimin e kollës. Mund të hollojë mukozën, duke i lejuar njerëzit me të ftohtë ose sëmundje të tjera të frymëmarrjes që të pastrojnë më lehtë gëlbazën nga rrugët e tyre të frymëmarrjes dhe të marrin frymë më lehtë. Gjithashtu redukton inflamacionin, duke ofruar një efekt qetësues për dhimbjet e fytit. Për disa vite, megjithatë, disa studiues kanë spekuluar se ambroxol mund të jetë në gjendje të ndihmojë në trajtimin e sëmundjes së Parkinsonit dhe kushteve të lidhura me to.
Në ata me Parkinson, truri ngadalë bëhet i rrëmujshëm me formën e paformuar të një proteine normalisht të padëmshme të quajtur alfa synuclein. Me kalimin e kohës, ky akumulim vepron si një forcë lëvizëse në vrasjen ose dëmtimin e neuroneve që sigurojnë trurin me dopaminë, duke çuar në probleme të lëvizjes dhe kontrollit të muskujve që shihen me Parkinson. Disa kërkime kanë sugjeruar që një proteinë tjetër e quajtur glucocerebrosidase, ose GCase, mund të luajë një rol në sëmundje. GCase ndihmon në rregullimin e sistemit të pastrimit të mbetjeve të trurit dhe nivelet e GCase duket se bien pasi nivelet e alfa-sinukleinës anormale rriten tek ata me Parkinson. Veçanërisht, mutacionet e rralla gjenetike që i bëjnë njerëzit të bëjnë GCase me defekt njihen gjithashtu si një faktor kryesor rreziku për Parkinson.
Studimet në laborator dhe në kafshë kanë zbuluar se ambroxoli mund të rrisë nivelet e GCase, duke çuar në shpresën se më pas mund të ulë në mënyrë indirekte nivelet e alfa-sinukleinës anormale te njerëzit me Parkinson. Provat e vogla njerëzore nga studiuesit në Kolegjin Universitar të Londrës kanë zbuluar se ambroxoli mund të arrijë në trurin e njerëzve me sëmundje të moderuar të Parkinsonit dhe se mund të ndikojë në nivelet e GCase dhe alfa-sinukleinës siç pritej. Gjithashtu dukej se ishte i sigurt dhe i toleruar mirë, pavarësisht se duhej të merrej në doza shumë më të larta sesa kur përdoret si ilaç kundër kollës.
Këto studime të mëparshme kanë dhënë një aluzion se ambroxol mund të ngadalësojë rënien e lëvizshmërisë së njerëzve dhe simptoma të tjera. Por testi i vërtetë i efektivitetit të tij do të fillojë tani, me të njëjtët studiues të UCL tani gati për të kryer një provë në shkallë të gjerë të Fazës III të ilaçit – shpesh i konsideruar si standardi i artë i kërkimit klinik. Prova është planifikuar të regjistrojë 330 njerëz me Parkinson, të cilët do të ndahen në një grup të rastësishëm ose në placebo ose në një grup trajtimi. Vullnetarët do të marrin trajtim për dy vitet e ardhshme, me studiuesit që do të monitorojnë simptomat e tyre dhe cilësinë e përgjithshme të jetës gjatë rrugës. Ekipi gjithashtu do të kontrollojë për të parë nëse ilaçi është më efektiv tek ata me mutacione GCase, megjithëse ata shpresojnë se ai ende mund të përfitojë edhe njerëzit pa mutacione.
“Jam i lumtur që jam duke udhëhequr këtë projekt emocionues. Kjo do të jetë hera e parë që një ilaç i aplikuar në mënyrë specifike për një shkak gjenetik të sëmundjes së Parkinsonit ka arritur këtë nivel provash dhe përfaqëson dhjetë vjet punë të gjerë dhe të detajuar në laborator dhe në një provë të provës klinike parimore, “tha studiuesi kryesor Anthony Schapira. në një deklaratë nga UCL. Gjyqi po kryhet në partneritet me bamirësinë në Mbretërinë e Bashkuar Cure Parkinson’s dhe Institutin Van Andel, një qendër kërkimore e Parkinsonit në Michigan.
Edhe në skenarin më të mirë, ambroksoli nuk ka gjasa të përfaqësojë një kurë të vërtetë për Parkinson. Por mund të jetë ilaçi i parë i njohur që modifikon rrjedhën e përparimit të tij. Trajtimet aktuale mund të ndihmojnë vetëm në menaxhimin e simptomave të njerëzve dhe shpesh bëhen më pak efektive me kalimin e kohës pasi prodhimi i trurit i dopaminës përkeqësohet.