Pacienti me diabet prodhon insulinë vetë pas transplantit të qelizave me gjenetikë të modifikuar – pa ilaçe kundër refuzimit
Ëndrra për një kurë për diabetin e tipit 1 mund të jetë bërë një hap më afër realizimit pasi një burrë me këtë sëmundje mori një transplant të qelizave pankreatike të modifikuara gjenetikisht, të cilat i lejuan trupit të tij të prodhonte insulinën e vet. Faktori i rëndësishëm këtu është se pacienti nuk kishte nevojë për ilaçet e zakonshme imunosupresuese kundër refuzimit, të cilat normalisht merren për gjithë jetën dhe mund të kenë efekte ekstreme.
Në dhjetor 2024, një burrë 42-vjeçar suedez me diabet të tipit 1 mori 17 injeksione me qeliza ishullore të dhuruara. Ato ishin modifikuar gjenetikisht nëpërmjet CRISPR për të shmangur nevojën për ilaçe imunosupresive.
Transplantimi i ishujve për trajtimin e diabetit të tipit 1 – një gjendje autoimune ku trupi sulmon qelizat pankreatike që prodhojnë insulinë për një arsye të panjohur, duke kërkuar kështu administrimin e insulinës sintetike – ka ekzistuar për dy dekada, megjithëse u miratua në SHBA vetëm në vitin 2023. Por përveç furnizimit të ulët të qelizave beta të dhuruara, pacientët duhet të marrin ilaçe kundër refuzimit për gjithë jetën, efektet e të cilave shpesh konsiderohen më të këqija se të jetosh me diabetin e tipit 1 të kontrolluar mirë.
Shkencëtarët kanë kërkuar një mënyrë për të transplantuar qelizat ishullore që ofrojnë një furnizim të vazhdueshëm me insulinë për diabetikët e tipit 1, dhe pa nevojën për ilaçe të përhershme pas operacionit, gjë që do të ishte gjëja më e afërt me një kurë.
Studiuesit në Sana Biotechnology përdorën redaktorin e gjenomit CRISPR për të eliminuar antigjenet HLA-I dhe HLA-II, të cilat mund të shkaktojnë një refuzim imunitar, nga qelizat beta të dhuruara. Qelizat u modifikuan gjithashtu për të prodhuar më shumë nga proteina CD47 që u sinjalizon qelizave imune për të parandaluar sulmet nga sistemi imunitar.
Pasi u kryen teste te brejtësit dhe një majmun, studiuesit i injektuan qelizat në parakrahun e burrit, i cili kishte diabet të tipit 1 që nga viti 1987. Ndërsa sistemi imunitar i vrau qelizat e pamodifikuara të donatorëve, qelizat beta të modifikuara plotësisht mbijetuan – pa imunosupresantë – dhe filluan të prodhonin insulinë tre muaj pas procedurës.
Është e rëndësishme të theksohet se burri ende duhet të marrë insulinë për të mbajtur sheqerin në gjak brenda kufijve; Per-Ola Carlsson i Universitetit të Uppsalës tha: “Ne transplantuam 7% të një doze shëruese.” Por testi shënon një hap të madh drejt një kure që shumë personave me diabet të tipit 1 u është thënë se do të vijë “brenda dekadës së ardhshme” që nga vitet 1970.
Pacienti tani do të monitorohet për 15 vjet, siç kërkohet nga rregulloret e BE-së. Hapi tjetër i Sanës është të modifikojë gjenetikisht qelizat beta të rritura nga qelizat staminale në kulturë, duke mundësuar një furnizim shumë më të madh sesa mbështetja vetëm në qelizat e donatorëve.